به گزارش آنا، ژندرمانی روشی نوین در علم پزشکی است که با اصلاح یا جایگزینی ژنهای معیوب در سلولهای بدن، به درمان بیماریها و حتی پیشگیری از پیشرفت آنها کمک میکند. درواقع، ژندرمانی مجموعهای از تکنیکها است که با هدف رفع نقصهای ژنتیکی، تحولی اساسی در درمان بیماریهای ارثی و ژنتیکی ایجاد کرده است.
این روش آنقدر پیشرفت کرده که امروزه تنها به بیماریهای ارثی محدود نمیشود و در درمان برخی از سرطانها و بیماریهای عفونی نیز به کار میرود. بهعنوان نمونه، محققان موفق شدهاند با توسعه روشی مبتنی بر سیستم ویرایش ژن کریسپر، ژندرمانی را به شکلی غیرتهاجمی و از طریق واکنش به امواج اولتراسوند انجام دهند. آزمایشهای انجامشده روی موشها نشان داده که این روش قادر است سلولهای سرطانی را بهطور دقیق هدف قرار داده و از بین ببرد.
ژندرمانی در بیماریهای ژنتیکی نیز وارد مرحله تازهای شده است. یکی از روشهای مؤثر در این زمینه، استفاده از ناقلهای ویروسی موسوم به AAV است که ژنهای سالم را به سلولهای بدن منتقل میکند. این روش، بهویژه در درمان بیماریهای نادری مانند نابینایی ارثی، آتروفی عضلانی نخاعی و دیستروفی عضلانی دوشن، نتایج امیدوارکنندهای داشته است. جالب اینکه پژوهشها نشان میدهد که با اصلاح این ناقلهای ویروسی میتوان موفقیت ژندرمانی را افزایش داد و اثرگذاری آن را بهبود بخشید.