به گزارش گروه دانشگاه خبرگزاری دانشجو، پژوهشگران از ویرایشگر کریسپر برای هدف قرار دادن سلولها در مغز استفاده کردند. این ویراستار با کمک نانوکپسول میتواند از سد خونی مغز عبور کند.
روشهای ژندرمانی پتانسیل درمان اختلالات عصبی مانند بیماریهای آلزایمر و پارکینسون را دارند، اما با یک سد رایج موسوم به سد خونی مغزی روبرو هستند. اکنون، محققان دانشگاه ویسکانسین-مادیسون راهی برای حل این مشکل و ارائه درمان در سطح مغز با طیف وسیعی از داروهای زیستی ارائه کردهاند.
شائقین گونگ، استاد ویسکانسین-مادیسون میگوید: «هنوز هیچ درمانی برای بسیاری از اختلالات ویرانگر مغزی وجود ندارد. راهبردهای نوآورانه تحویل هدفمند به مغز ممکن است با استفاده از ویراستار ژنوم موسوم به کریسپر (CRISPR) تغییر کند که روشی غیر تهاجمی، ایمن و کارآمد بوده وبه نوبه خود میتوانند منجر به روشهای ژندرمانی شوند.»
کریسپر یک ابزار مولکولی برای ویرایش ژنها است بهعنوان مثال، برای اصلاح جهشهایی که ممکن است رایش موفقیت آمیز ژنها در مغز موش، مانند موارد مربوط به بیماری آلزایمر به نام ژن پروتئین پیشرو آمیلوئید نشان دادند.
از آنجا که نانوکپسولها میتوانند به طور مکرر و داخل وریدی تجویز شوند، میتوانند بدون اینکه خطرات موضعی و تهاجمی تری داشته باشند، به کارآیی درمانی بالاتری برسند.
محققان قصد دارند تا قابلیتهای هدف گیری مغز با نانوکپسول سیلیس را بهینه کنند و سودمندی آنها را برای درمان اختلالات مختلف مغزی ارزیابی کنند. این فناوری منحصر به فرد همچنین برای تحویل دارو به چشم، کبد و ریهها مورد بررسی قرار گرفته است که میتواند منجر به درمانهای جدید ژن برای انواع دیگر اختلالات شود.