به گزارش گروه دانشگاه خبرگزاری دانشجو، شرکت اینتلیا تراپیوتیکس بهعنوان یکی از شرکتهای پیشرو در حوزه ویرایشگر ژن، از کریسپر برای درمان یک نوع بیماری ژنتیکی نادر استفاده کرد.
سطوح کالیکرئین در سه بیمار که اخیراً با نانوذرات کریسپر تحت درمان قرار گرفتند، ۹۲ درصد کاهش یافت. نتایج حاکی از آن است که موفقیت اولیه شرکت با کریسپر بهصورت درونتنی اتفاقی نیست. مدیرعامل این شرکت میگوید، این فرآیند تکرارپذیر است.
پیش از این هم شرکت اینتلیا تراپیوتیکس (Intellia Therapeutics) از کریسپر بهصورت درون تنی برای غیرفعال کردن یک ژن در داخل بدن افراد استفاده کرده است. جان لئونارد، مدیرعامل اینتلیا، میگوید: «آخرین نتایج ما از مزایای بالینی مرتبط با تزریق این ترکیب ویراستار ژن را نشان میدهد که میتواند بخشهای هدفمند DNA را جدا کرده یا جایگزین کند.»
سال گذشته در یک مطالعه، اینتلیا تراپیوتیکس و شریک آنها ریجنرون گزارش دادند که در افراد مبتلا به یک بیماری ژنتیکی نادر به نام آمیلوئیدوز ترانس تیز پایینی از درمان کریسپر دریافت کردند، سطح کالیکرئین خونشان بهطور متوسط در ۸ هفته ۶۵ درصد کاهش یافت. لانگهرست، از دانشگاه اوکلند، بازوی نیوزلند این مطالعه را رهبری میکند. دو بیمار که یک تا سه حمله تورمی در ماه داشتند، از زمان درمان هیچیک از آنها را تجربه نکردهاند. سومین نفری که تا هفت حمله در ماه داشتند پس از ۱۰ هفته دیگر این حملات متوقف شد.
لانگهورست میگوید که بیماران تیمش که اکنون بدون حمله هستند به او میگویند که درمان با کریسپر زندگی آنها را تغییر داده است. آنها دیگر نگران این نیستند که یک تمرین سخت در باشگاه یا سرماخوردگی یا کووید-۱۹ باعث حمله تورم دردناک شود. او میگوید: «اینکه کسی برای همیشه از علائم بیماری خلاص شود، برای من باورنکردنی است.»