به گزارش گروه دانشگاه خبرگزاری دانشجو، محققان روش جدیدی برای درمان با ویرایش ژن برای افراد مبتلا به اختلالات خونی مانند بیماری سلول داسی شکل (SCD) ابداع کردهاند که اگر وارد بیمارستانها شود، میتواند ایمنی درمان را بهبود بخشد و هزینهها را کاهش دهد.
به جای روش استاندارد فعلی که نیاز به شیمیدرمانی دارد، این روش جدید به سلولهای فرد اجازه میدهد مستقیماً در بدن بدون نیاز به شیمیدرمانی یا پرتودرمانی اصلاح شوند.
این رویکرد که توسط محققان بیمارستان کودکان فیلادلفیا (CHOP) و دانشکده پزشکی پرلمن در دانشگاه پنسیلوانیا و با پشتیبانی شرکت آکویتاس تراپیوتیکس (Acuitas Therapeutics) توسعه داده شده است، توانسته جهشهای سلولهای بیماران SCD را اصلاح کند و منجر به افزایش بیش از ۹۰ درصدی هموگلوبین شود. پروتئینی که در این بیماری معیوب است.
لورا بردا، استادیار پژوهشی در بیمارستان کودکان فیلادلفیا میگرخی از آنها در آزمایشات بالینی مورد ارزیابی قرار میگیرند.
به طور کلی، چنین درمانی شامل از بین بردن HSCهای یک فرد است که پس از آن یک بار اصلاح ژنتیکی برای اصلاح علت زمینهای بیماری انجام میشود. سپس سلولها از طریق پیوند سلولهای بنیادی به بیمار بازگردانده میشوند.
ابزارهای ویرایش ژن مبتنی بر RNA پیامرسان (mRNA) در وزیکولهای چربی کوچکی به نام نانوذرات لیپیدی بستهبندی شدند که در رساندن mRNA به سلولها بسیار مؤثر هستند. این رویکرد مشابه روشی است که در برخی از واکسنهای ضدکرونای مبتنی بر mRNA استفاده میشود.