به گزارش گروه دانشگاه خبرگزاری دانشجو، پس از سالها تحقیق، زمینه ژندرمانی به نقطه اوج خود رسیده است. در سالهای اخیر شاهد پیشرفت چشمگیری در این بخش بودهایم. پس از تأیید محصول Luxturna که توسط شرکت اسپارک تراپیوتیکس (Spark therapeutics) برای درمان نابینایی ژنتیکی در سال ۲۰۱۷، سازمانهای نظارتی آمریکا تاکنون چهار محصول ژندرمانی دیگر را تأیید کرده است. FDA پیشبینی میکند سالانه ۱۰ تا ۲۰ داروهای سلول درمانی و ژن درمانی تا سال ۲۰۲۵ تأیید شود.
مارک گرگن، رئیس و مدیر ارشد بازرگانی پوسیدا تراپیوتیکس (Poseida Therapeutics) میگوید: «محرکهای اصلی اخیر در زمینه علاقه و فعالیت در ژندرمانی مربوط به تأیید محصولات ژندرمانی در چند سال گذشته، به ویژه Spark/Roche و Avexis/Novartis و همچنین خریدهای بزرگ این شرکتها است. پیشرفت فناوریهای بهبود یافته برای ویرایش ژن و تحویل ژن مطمئناً به پیشرفت این فناوری کمک کرده است. اما راه حلهای بهتر و دگرگون کنندهتری در ژندرمانی ده است.»
AAV همچنین دارای محدودیتهای دیگری است که از تجاریسازی و مقیاس چنین درمانهایی جلوگیری میکند.
دوزهای زیاد مورد استفاده در ژن درمانی فعلی چالش دیگری را ایجاد میکند. نه تنها ساخت این محصول دشوار و گران است، تجویز دوزهای زیاد AAV با پیامدهای ایمنی نامطلوب مرتبط است.
بیشتر نوآوریهای اعلام شده حول تلاش برای توسعه کپسیدهای AAV بهتر یا کاهش نگرانیهای ایمنی و افزایش کارایی میچرخد.
وی میگوید: ما میبینیم که نوآوری واقعی به اشکال مختلفی رخ میدهد که رویکرد ما را در مورد ژندرمانی آگاه میکند. ژندرمانی در نهایت باید از تحویل ویروسی به یک راه حل ایمنتر، مقیاسپذیرتر حرکت کند، که تحویل توسط نانوذرات یک گزینه پیشنهادی است.