
به گزارش گروه فناوری خبرگزاری دانشجو، ورتکس و کریسپر تراپیوتیکس نشان دادهاند که میتوانند از ابزار ویرایش ژن برای درمان، تعداد انگشت شماری از بیماران مبتلا به بیماری سلول داسی شکل استفاده کنند و در حال حاضر به مراحل انتهایی توسعه این فناوری وارد میشوند.
این یک پیشرفت بزرگ است، اما چالشهایی مشابه با دیگر روشهای ژندرمانی برای سلول داسیشکل در این فناوری نیز وجود دارد. بیماران باید یک پیوند مغز استخوان را تجربه کند، یک روش پرزحمت، گرانقیمت و خطرناک که شامل حذف سلولهای بنیادی از مغز استخوان بیمار، ویرایش آنها در یک مرکز و سپس تزریق دوباره این سلولهای ویرایش شده به بیمار است. هر شرکتی که میتواند راهی برای ویرایش سلولها با یک تزریق ساده پیدا کند، میتواند این روشهای قدیمی را منسوخ کند.
