به گزارش خبرنگار آنا، مریم اسلامی، پزشک و دکتری تخصصی ژنتیک؛ دانشمندان سالهاست تلاش میکنند بیماریهای ژنتیکی را نه فقط کنترل، بلکه مستقیماً در سطح مولکولی درمان کنند. اکنون ژندرمانی و سلولدرمانی به مرحلهای رسیدهاند که برخی بیماران، بهویژه کودکان مبتلا به بیماریهای ارثی نادر، نتایجی را تجربه میکنند که تا چند سال پیش بیشتر شبیه داستانهای علمیتخیلی به نظر میرسید. با این حال، پشت این موفقیتها، واقعیتی پیچیده از چالشهای علمی، تأییدیههای سختگیرانه و فناوریهای بسیار پیشرفته قرار دارد.
تغییر نگاه نهادهای دارویی به درمانهای ژنتیکی
در یکی از تازهترین تحولات، شرکتهای داروسازی «پیر فابر» و «آتارا بیوتراپیوتیکس» اعلام کردند که سازمان غذا و داروی آمریکا اکنون پذیرفته است که همان مطالعه تک بازوییای که پیشتر برای تأیید یک درمان سلول تی ناکافی تلقی شده بود، میتواند بهعنوان یک مطالعه «کافی و کنترلشده» مورد بازبینی قرار گیرد.