ژندرمانی بهعنوان یکی از پیشرفتهترین روشهای پزشکی نوین، امید تازهای برای درمان بیماریهای ژنتیکی ایجاد کرده است، اما یک مانع بزرگ، سالها این مسیر را محدود کرده بود: واکنش سیستم ایمنی بدن که اجازه نمیدهد این داروها بیش از یکبار مؤثر باشند.
به گزارش سیتنا،داروهای ژندرمانی با هدف اصلاح، جایگزینی یا حذف ژنهای معیوب در سلولهای بدن طراحی میشوند. در اغلب این درمانها، از ناقلهای ویروسی استفاده میشود؛ ویروسهایی مهندسیشده که بهجای ایجاد بیماری، ژن درمانی را به سلولهای هدف منتقل میکنند.