۱۴۰۵/۰۴/۲۹
دانشمندان آمریکایی با کمک ژندرمانی، شبکوری مادرزادی کامل را در موشها معکوس کردند و بینایی آنها را بهبود بخشیدند.
پژوهش پیشبالینی پژوهشگران «دانشگاه لوییویل» (University of Louisville) نشان میدهد که ژندرمانی میتواند بینایی را در نوع شدید شبکوری ارثی بازیابی کند.
پژوهشگران بر افزایش فعالیت ژن برای جبران نقص مولکولی زمینهای تمرکز کردند که به سیگنالدهی معیوب گیرندههای نوری منجر میشود. این روش به جای تلاش برای ویرایش مستقیم ژنوم، دستورالعملهای ژنتیکی عملکردی را به سلولهای شبکیه منتقل میکند و این کار را با هدف برقراری مجدد انتقال بینایی سالمتر انجام میدهد. این راهبرد برای شرایطی طراحی شده است که در آن میتوان با بازیابی سطح بیان پروتئین، مسیرهای ایجادکننده بیماری را تا حدی نجات داد.