به گزارش آنا؛ مریم اسلامی- دکتری تخصصی ژنتیک،فلوشیپ پزشکی بازساختی: یک کارآزمایی بالینی اخیر، BRILLIANCE ایمنی و اثربخشی ویرایش ژن CRISPR را در درمان نابینایی ارثی ناشی از جهش در ژن CEP290 نشان داد. در این مطالعه 14 شرکتکننده تنها یک تزریق داروی مبتنی بر CRISPR/Cas9، EDIT-101 را دریافت کردند، که بهبودهای قابل اندازهگیری را در بینایی 11 شرکتکننده نشان داد.
این آزمایش اولین نمونه از CRISPR است که مستقیماً در داخل بدن تجویز می شود و پتانسیل آن را برای اصلاح نقایص ژنتیکی زمینه ساز اختلالات شدید بینایی برجسته می کند. این یافته ها بینش امیدوارکننده ای را در مورد درمان شرایطی ارائه می دهد که قبلا غیر قابل درمان تلقی می شدند.
حقایق کلیدی: