دکتر رامک حیدری مدیرعامل انجمن دیستروفی ایران در اینباره به آفتابنیوز گفت: آتروفی عضلانی نخاعی یا SMA نوعی بیماری ژنتیکی است که روی سیستم عصبی مرکزی، دستگاه عصبی محیطی و حرکت ارادی عضلات (ماهیچههای اسکلتی) تاثیر میگذارد. در حالت حاد ریههای این بیماران نیز درگیر شده و به عنوان درمان بعضاً گلوی آنها پاره میشود تا از طریق دستگاه تنفس کنند، گاهی حتی یک سرماخوردگی نیز ممکن است برای برخی مراحل بیماری کشنده باشد. با توجه به اینکه این طیف از بیماران جزء بیماران خاص هستند، علی رغم آنکه قریب یک سال از خرید داروهای ضروری بیماران sma میگذرد، اما در طول ۶ ماه گذشته دستگاه دولتی این داروها را در اختیار بیماران قرار نداد. دو داروی این بیماری به نام شربت خوراکی ریسدیپلام (Risdiplam) و داروی تزریقی ارار است طی فرایند مهندسی معکوس ۶ ماهه یا حتی کمتر تولید شود، شاین ذکر است که حتی آزمایشهای حیوانی و بالینیی چنین داروهای در یک فرایند درست و اصولی به زمان بیشتری نیاز دارد. ما قبلاً نمونههای مشابهای در بیماریهای خاص داشته ایم که نسخه ایرانی بیماران را بیچاره کرده و نه تنها اثر بخشی نداشته، بلکه حتی مضر هم بود و پزشکان از تجویز آن اجتناب کرده اند.