همه چیز درباره ژن درمانی

ژن درمانی یک نوع روش درمان در علم پزشکی است که هنوز پزشکان به موفقیتهای صد در صد در این روش نوین درمانی، دست پیدا نکردهاند. با این حال مطالعات و تحقیقات برای دستیابی به موفقیتهای بیشتر در حال انجام است، و روز به روز در حال پیشرفت میباشد. و به طور یقین در آیندهای نه چندان دور، شاهد افزایش شمار بیماریهایی که از طریق ژن درمانی بهبود یافتهاند خواهیم بود. ما در این مطلب سعی داریم به بررسی روش ژن درمانی بپردازیم و با آن بیشتر آشنا شویم.
ژن و DNA چیست؟
بهتر است قبل از پرداختن به روش ژن درمانی، با مفهوم ژن و DNA آشنا شویم تا درک راحتتری از ژن درمانی داشته باشیم.
اگر شما شبیه پدر و مادر خود هستید، عامل این مسأله ژن میباشد. ژنها در واقع واحد اصلی وراثت هستند و دارای اطلاعات لازم برای مشخص نمودن ویژگیهای فیزیکی و بیولوژیکی هر فرد میباشند. و DNA مولکولی است که اطلاعات ژنتیکی را ذخیره میکند. و ژنها تکههایی از این اطلاعات ژنتیکی هستند که سلولها از آنها برای ساخت محصول خاصی مانند پروتئین استفاده میکنند. DNA درون هسته سلول قرار دارد و در قالب ساختارهایی به نام کروموزوم بستهبندی شده است.
فرض کنید، که DNA یک قطار است که ژنها کوپههای مرتب آن هستند، و کنار یکدیگر قرار گرفتهاند. حااثبات ایمنی خود به دادهها و اطلاعات زیادی نیاز دارد.
نمونه هایی از ژن درمانی
– درمان نقص ایمنی اکتسابی: این بیماری نادر، سیستم ایمنی بدن را به شدت ضعیف میکند. ژن درمانی با تزریق وکتور ویروسی حامل ژن ADA سالم به سلولهای بنیادی خون بیمار انجام میشود. این روش باعث تولید آنزیم ADA شده و نقص سیستم ایمنی را جبران میکند.
درمان هموفیلی A: این بیماری ارثی، باعث نقص در انعقاد خون میشود. ژن درمانی هموفیلی A با تزریق وکتور ویروسی حامل ژن فاکتور VIII به سلول های کبد انجام میشود.
این روش به تولید فاکتور VIII و بهبود انعقاد خون کمک میکند.
درمان بیماری سلول داسی شکل: این بیماری ژنتیکی، گلبول های قرمز را به شکل غیرطبیعی در میآورد. در ژن درمانی SCD، از روشهای مختلفی برای اصلاح ژن معیوب در سلولهای بنیادی خون بیمار استفاده میشود. این روش به تولید گلبولهای قرمز سالم و بهبود علائم بیماری کمک میکند.
همه چیز درباره ضربان قلب
