برای نخستین‌بار؛ درمان یک اختلال نادر مغزی با کمک ژن‌درمانی

ICTPRESS - محققان برای اولین بار با استفاده از ژن‌درمانی، علائم بارز اختلال مرتبط با SYNGAP1 که یک بیماری ویرانگر است که تقریبا یک میلیون نفر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار می‌دهد، درموش‌ها معکوس کردند.

ICTPRESS – محققان برای اولین بار با استفاده از ژن‌درمانی، علائم بارز اختلال مرتبط با SYNGAP1 که یک بیماری ویرانگر است که تقریبا یک میلیون نفر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار می‌دهد، درموش‌ها معکوس کردند.

 

به گزارش شبکه خبری ICTPRESS به نقل از اس‌اف، این درمان فعالیت الکتریکی غیرطبیعی مغز را کاهش داده و الگوهای موج مغزی مرتبط با بسیاری از مشکلات این اختلال را اصلاح کرده است، که نشان‌دهنده پتانسیل یک مداخله واحد برای کاهش وابستگی به داروهای متعددی است که بیماران در حال حاضر به آنها نیاز دارند.

 این مطالعه، نشان می‌دهد که انتقال یک کپی کاربردی از ژن SYNGAP1 از طریق یک ویروس اصلاح‌شده می‌تواند معیارهای کلیدی عملکرد مغز را در موش‌ها بازیابی کند، حتی اگر در مراحلی معادل اوایل کودکی در انسان تجویز شود. برخلاف درمان‌های مرسوم که صرفا علائم را مدیریت می‌کنند، این رویکرد علت اصلی ژنتیکی این اختلال را هدف قرار می‌دهد.

گروه تحقیقاتی موسسه علوم مغز ه علت اصلی را با یک درمان واحد ارائه می‌دهد و به طور بالقوه مسیر زندگی کودکان را اندکی پس از تشخیص تغییر می‌دهد، نه اینکه روند زوال را در طول دهه‌ها مدیریت کند.

منبع : شبکه خبری فناوری نوین ( ICT )

اشتراک‌گذاری